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Leucemia mieloide acuta: ritiro dal mercato di Mylotarg


Pfizer ha annunciato il ritiro volontario dal mercato degli Stati Uniti del farmaco Mylotarg ( Gemtuzumab Ozogamicin ), impiegato nei pazienti con leucemia mieloide acuta.
La società farmaceutica ha preso questa decisione su invito dell’FDA ( Food and Drug Administration ) dopo i risultati di un recente studio clinico che ha messo in discussione la sicurezza del farmaco; inoltre Mylotarg non ha dimostrato chiari benefici clinici.

Mylotarg è stato approvato nel maggio 2000 dall’FDA mediante procedura accelerata.

L’approvazione di Mylotarg riguardava il trattamento di pazienti di età uguale o superiore ai 60 anni con recidiva di leucemia mieloide cronica, non candidati ad altra terapia.

L’approvazione iniziale si è basata su un endpoint surrogato di tasso di risposta ( es, la percentuale di pazienti la cui leucemia si riduceva o scompariva nei test di laboratorio ), e su 3 studi clinici per un totale di 142 pazienti con leucemia mieloide acuta.

Uno studio clinico di conferma è stato iniziato nel 2004 da Wyeth ( ora Pfizer ). Lo studio è stato disegnato con l’obiettivo di dimostrare un beneficio clinico ( tempo di sopravvivenza ), aggiungendo Mylotarg alla chemioterapia nei pazienti con leucemia mieloide acuta.
Lo studio è stato interrotto precocemente dopo che nessun beneficio era stato osservato, e dopo una maggiore incidenza di mortalità tra coloro che avevano ricevuto Mylotarg, rispetto ai pazienti trattati solamente con chemioterapia.

Al momento dell’approvazione Mylotarg era associato a una grave condizione epatica, chiamata malattia veno-occlusiva, a esito talora fatale.
L’incidenza di questa reazione avversa è risultata aumentata nel periodo post-marketing.

Come conseguenza del ritiro, Mylotarg non sarà disponibile per i nuovi pazienti; i pazienti che stanno attualmente assumendo il farmaco possono completare la terapia dopo consultazione con il proprio medico curante. ( Xagena2010 )

Fonte: FDA, 2010


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